第5章 新疗法（1 / 2）

接下来两天，就等着手术了。第三天，医院果然来了电话，让他们过去。

尼古拉斯和杰西卡在住院部接待了他们。

“还顺利么”，还没进屋，赵冲先问了杰西卡。

“额，还是进去说吧”杰西卡的脸上闪过一丝为难的表情。

“赵先生，有个新情况，你必须了解一下。”尼古拉斯递给赵冲一份报告。

“简单来说，我们给赵女士做了全面的检查，并准备好了手术的日程。但检查的结果和你们在国内的结论有些出入。”

赵冲看着报告，他现在已经能看懂这些非常专业的医学报告了。确实是出了问题。

赵敏患上的是一种罕见的基因疾病——AADC缺乏症。

AADC缺乏症是基因变异导致的。患者的DDC基因突变，无法制造AADC酶；AADC酶缺失，无法产生神经递质（人体内传递信息的化学物质，如多巴胺、血清素）；神经递质缺失将影响神经细胞传递信息，减弱细胞活动，从而降低相应的身体机能。

“你现在也是专业人士，对这个病应该也了解，我们反复进行了比对，确定你们国内的结论是错误的，现在的情况，赵女士已经不太适合再采用传统手术了。她只能采用基因疗法。”

“这是种什么病啊，很难治么？”李洁根本看不懂这些报告，她问赵冲。

“额，也不是，可以进行微创，用一根细管穿过头骨，将携带正常DDC基因的无害病毒注射到脑内。简单说就是直接向大脑递送基因，在脑内治疗疾病。”赵冲解释了一下。

杰西卡也补充说，“现在欧洲已经有些人在用这种方法治疗了，也有类似您妹妹的情况，手术方法更加复杂，针对相关的大脑回路，在脑内另一区域进行。这就像种下一颗种子，等待它抽芽、生长。这种疗法很先进，而且在许多患者身上都获得了成功。”，她一边说，一边冲李洁点了点头，以打消她的疑虑。

“那我妹妹按照这种方法治疗，有什么问题么？”赵冲问。

“病人本身是没有问题的”尼古拉斯说，“当然首先要考虑治疗时机。一般来说，越早接受治疗越好，因为随着病情发展很多并发症随之而来。而且成因越复杂越难治疗，像阿尔茨海默症就比其他病更难通过基因疗法干预。如果只有一个基因需要修正，那么我们能更精准地定位。”

“恩，这确实是个不利因素，敏敏拖得太久了。”赵冲皱起了眉头。

“还有治疗成本。这可不是十几万美元可以搞定的”，杰西卡又拿出一份文件，“目前，欧洲的几十个病例，动辄百万的基因治疗费用大多由保险公司和政府承担。PTC制药公司的基因治疗项目Upstaza，就曾在欧洲要价三百万美元以上。”

“这么多？我们还没有医保资格。”李洁看了一眼赵冲。

“没事，钱的事，我们会解决。”赵冲没有多想。

“我已经跟莱德老师沟通过了，现在美国约有30项研究正在检测脑部疾病基因疗法。我们实验室也在研究，汤姆逊教授亲自主导。这种疗法在未来不可限量，我们会见证许多突破。现在汤姆逊院长的团队已经同步开展了针对阿尔茨海默症、帕金森综合征、亨廷顿病。”